Beschrijving van het project
- Titel van het project: Therapeutic targeting of newly identified Juvenile Myelomonocytic Leukemia (JMML)-specific long non-coding RNAs
- Selectiejaar: 2018
- Organisatie: UZ Gent
- Toegekend bedrag: 150 000 €
- Duurtijd financiering: 3 jaar
Juveniele myelomonocytaire leukemie, kortweg JMML, is een zeldzame maar levensbedreigende aandoening van het beenmerg die voornamelijk voorkomt bij jonge kinderen. De enige behandeling met kans op genezing is een stamceltransplantatie. Echter, deze behandeling is zwaar en risicovol, en slechts bij 50-60% van de patiënten volgt een genezing. Onze onderzoeksgroep heeft recent aangetoond dat lange niet-coderende RNA fragmenten (lncRNA) een rol spelen in het ontstaan van JMML.
Deze lncRNA’s zijn kleine deeltjes van ons genetisch materiaal. In dit project trachten we lncRNA’s te identificeren die bij JMML aanwezig zijn en daarom kunnen dienen als nieuwe therapeutische aangrijpingspunten. Door deze lncRNA’s te onderdrukken, eventueel in combinatie met chemotherapie, hopen we een nieuwe behandeling voor JMML te ontwikkelen. Het uiteindelijke doel is de overlevingskansen voor kinderen met deze ernstige ziekte te verbeteren en de toxiciteit van de behandeling te verminderen.
