Hoop op een betere behandeling van JMML, een zeldzame vorm van leukemie bij kinderen
Kinderkanker is momenteel vrij goed te behandelen: 80 tot 85% geneest! Maar voor kinderen met juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML), een zeldzame vorm van leukemie, zijn de vooruitzichten nog altijd veel minder goed.
Professor Barbara De Moerloose, arts-specialist in pediatrische hematologie en oncologie aan het UZ Gent, doet daarom samen met haar team onderzoek naar deze zeldzame ziekte. Het onderzoeksteam wil vooral begrijpen wat er precies gebeurt in de kankercellen. Want hoe beter het begrip, hoe beter de toekomstige behandelingen van de ziekte.
Wat is JMML precies?
JMML staat voor juveniele myelomonocytaire leukemie. Het is een bijzonder zeldzame vorm van leukemie die vooral jonge kinderen treft. In België wordt gemiddeld maar één kind per jaar met JMML gediagnosticeerd.
Waarom is JMML zo moeilijk te behandelen?
Voor kinderen met JMML is de enige mogelijke behandeling momenteel een stamceltransplantatie. Dit is bijzonder ingrijpend: de chemo is loodzwaar en ook de bijwerkingen op lange termijn zijn ernstig, zoals uitvallende hormoonsystemen, orgaanschade en onvruchtbaarheid.
“Momenteel liggen de overlevingskansen voor JMML na een stamceltransplantatie rond de 65%. Daarom is er dringend nood aan nieuwe en minder belastende behandelingen met een betere overlevingskans.”
Professor Barbara De Moerloose, arts-specialist in pediatrische hematologie en oncologie aan het UZ Gent
Wat onderzoekt u precies?
We willen begrijpen wat een JMML-cel anders maakt dan een gezonde cel. Daarvoor kijken we niet alleen naar het DNA.
Naast het genoom (DNA) onderzoeken we ook andere biologische informatielagen, zoals het epigenoom (schakelaars die bepalen welke genen actief zijn), het transcriptoom (RNA), het proteoom (eiwitten) en het metaboloom (metabolieten).
Ons team heeft deze verschillende lagen ondertussen in kaart gebracht bij kinderen met JMML. Nu brengen we de informatie samen om te begrijpen waarom sommige kankercellen agressiever worden.
Wat hopen jullie daarmee te ontdekken?
We zoeken naar nieuwe aanknopingspunten voor behandelingen, onder meer in het RNA. Er is al een veelbelovende ontdekking: in JMML-cellen ontbreekt een bepaald eiwitcomplex dat normaal de celdeling afremt. We onderzoeken nu verder welke rol dit complex speelt.
Als we begrijpen waarom deze rem wegvalt, kan dat nieuwe mogelijkheden bieden om de groei van JMML-cellen af te remmen.
Waarom is internationale samenwerking zo belangrijk?
JMML is zo zeldzaam dat geen enkel onderzoekscentrum alleen voldoende patiënten kan verzamelen. Daarom werken we samen met onderzoekers uit verschillende landen. Stalen en onderzoeksgegevens worden internationaal uitgewisseld.
Zo kunnen we JMML op grotere schaal bestuderen. Ons team speelt daarbij een internationale pioniersrol in het in kaart brengen van de verschillende biologische lagen van JMML-cellen.
Wat kan dit onderzoek betekenen voor kinderen met JMML?
Ons uiteindelijke doel is betere behandelingen te vinden, idealiter een alternatief voor de zware stamceltransplantatie. Dat begint met fundamenteel onderzoek: eerst moeten we begrijpen hoe de ziekte ontstaat en waarom sommige kankercellen zo agressief worden. Pas dan kunnen we gericht zoeken naar behandelingen die daarop inspelen.
Hoe belangrijk is de steun van Stichting tegen Kanker?
Zonder de steun van Stichting tegen Kanker zou dit onderzoek niet kunnen worden uitgevoerd of voortgezet. Dankzij die steun kunnen onderzoekers zich verdiepen in deze zeldzame ziekte en tot nieuwe inzichten komen die leiden tot nieuwe behandelingen.
